Minden, amit a génterápia legígéretesebb évéről tudni kell

Néhány szerencsés páciens számára 2016 volt az az év, amikor a génterápia az ígéretektől a gyógyulások felé fordult. A technológia, amelyről régóta úgy gondoltak, hogy az emberek DNS-ének felülvizsgálatával a betegségeket kiirtja, nagyot fejlődött, és valódi üzletté kezdett átalakulni, amely a világ legdrágább és legforradalmibb gyógyszereit kínálja.

Szóval mi az a génterápia? Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága szerint minden olyan kezelésről van szó, amelyben helyettesítő gént adnak az ember szervezetéhez, vagy egy betegséget okozó gént inaktiválnak. Ez általában úgy történik, hogy a megfelelő DNS-szálakkal töltött vírusok milliárdjain keresztül új utasításokat adnak a sejtekhez.



Bonyolultan hangzik, és az is. A génterápiát először 1990-ben tesztelték egy személyen, de az ijesztő mellékhatások miatt a génjavítás ötlete tudományos holtággá változott. És a mezőny nem győzte le minden problémáját. Az évet Glybera meséjével kezdtük, amely az első jóváhagyott génkezelés volt, amely egy öröklött génhibát kívánt kijavítani. Ennek ellenére a gyógyszer szemet gyönyörködtető ára 1 millió dollár volt, és a hatásával kapcsolatos kérdésektől gyötörve orvosi és kereskedelmi bukás lett.

csillaghajó szállító robot ára

De a tudósok nem adták fel. És biotechnológiai vállalkozók sincsenek. Minden eddiginél közelebb állnak ahhoz, hogy bebizonyítsák, hogy a génterápia valódi. Íme, mi történt 2016-ban.

Az első ki-be gyógyulás: A génterápia álma, hogy megjavítsa a DNS-ét, hogy ne legyél többé beteg – ez egy gyógymód. 2016 folyamán a milánói San Raffaele Telethon génterápiás intézet olasz tudósai jelentették hogy kigyógyítottak 18 gyermeket egy ritka, de szörnyű immunhiányos betegségből, az ADA-SCID-ből. Eltávolították a gyerekek csontvelőjét, hozzáadtak egy gént, amely az ADA enzim hiányát okozza a szervezetükben, majd pótolták. Technológiai Szemle elmagyarázta, hogy a jelenleg Strimvelis néven ismert és a Glaxo tulajdonában lévő kezelés 14 évig tartott a kifejlesztése és tesztelése. Európában ez év májusában hagyták jóvá.

Pénzvisszafizetési garancia: Mennyibe kerülnek a génterápiák? Ez a kérdés az egészségügyi közgazdászokat és magukat a vállalatokat is elgondolkodtatja. Ha a gyártók profitot akarnak termelni az ultraritka betegségek egyedi gyógyszerekkel való kezeléséből, akkor a génterápiák listaárainak sztratoszférikusnak kell lenniük. Ez próbára teheti a biztosítók vagy a kormányok fizetési hajlandóságát, de az iparág már kreatívvá válik. Például a Glaxo azt mondta, hogy 665 000 dollárt kérne a Strimvelisért, de közöltük a hírrel, hogy a meredek ár a génterápia első ízben való garanciájával járt. A Glaxo rendkívüli ígérete Európában: ha a beteg nem gyógyul meg, visszaadja a pénzt.

A következő lehet a hemofília : A génterápia bomlasztó lesz, ha elkezdi kezelni a gyakoribb örökletes betegségeket. Ahhoz, hogy átérezhesse, milyen gazdasági és társadalmi hatásai lehetnek, tekintse át a hemofíliát, a vérzési rendellenességet. A betegség 5000 férfiból egyet érint, és hihetetlen összegekbe kerül a kezelése. A betegek gyakran használnak helyettesítő véralvadási faktorokat évi 200 000-1 millió dollárba kerülő mennyiségben, így a hemofília készpénzes tehénté válik az olyan gyógyszercégek számára, mint a Bayer, amelyek évente körülbelül 10 milliárd dollárt adnak el a cuccból. Fogadhatunk, hogy a Bayer és barátai közelről figyelik a philadelphiai Spark Therapeutics és mások történelmi kísérleteit, amelyek azt mutatják, hogy egyetlen adag génterápia végleg elállíthatja a vérzést. Tekintse meg történetünket Spark egyik pácienséről, aki azt mondja, hogy teljesen meggyógyult.

gene edited babies china

A szem újrahuzalozása: Ez kell hogy legyen az év egyik legmenőbb ötlete. Februárban beszámoltunk arról, hogy a texasi orvosok azt tervezik, hogy fényérzékelő algákból származó géneket fecskendeznek egy vak ember szemébe, ezzel potenciálisan helyreállítva a látás képességét. Az egy hónappal később elvégzett teszt volt az első alkalom, hogy egy másik fajból származó teljes gént használtak emberben. Ez volt az első emberen végzett optogenetikai teszt is, mivel ismert a fény- és génterápia alkalmazása az idegsejtek szabályozására. A kezelést létrehozó céget, a RetroSense-t gyorsan felvásárolta az Allergan, jelezve ezzel a mainstream gyógyszergyártó cégek érdeklődését.

Génszerkesztés: A mai génterápia kb hozzátéve gének – mondjuk, hogy helyettesítsünk egyet a szervezetünkben, amely nem működik. De mi van akkor, ha törölnie kell egy rosszul működő gént, vagy ténylegesen át akarja írni? Ehhez génszerkesztést kell végeznie. A tudósok felkavarták a fejüket a CRISPR-ről, egy olyan áttörést jelentő módszerről, amellyel olcsón módosítják az élő sejtekben a DNS-t, és amely valószínűleg a génterápiás innovációk következő hullámának hajtóereje lesz. Íme, az izomdystrophia leküzdésére és egy Ben Dupree nevű fiatalember megmentésére tett erőfeszítéseinkről a CRISPR génterápia segítségével.

A rák forradalma : Bár nem mindig gondolják a génterápia egyik formájának, a rákkezelés forradalmi típusa pontosan az. Az orvosok géntechnológiát alkalmaznak a T-sejteknek nevezett immunsejtek átprogramozására bizonyos ráktípusok kiirtására. A kezelések száguldanak a piacon, és éppoly kockázatosnak, mint erősnek bizonyulnak. Ez a megközelítés az új génszerkesztési módszerektől is lendületet kap. Idén megtudtuk, hogy egy amerikai csapat azt tervezte, hogy CRISPR-t használ a rák T-sejtes kezelésének fokozására egy olyan tervben, amelyről kiderült, hogy Sean Parker internetes milliárdos támogatott, aki azt állítja, hogy a rák elleni küzdelemre törekszik. (Hamarosan azonban egy kínai csoport világelsőként verte meg őket.)

Az Egyesült Államok jóváhagyása jövőre : A humán tesztek sok ígéretes eredményével 2017 lesz az az év, amikor számos génterápia az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság elé kerül. Ezek közé tartozik a Spark által kifejlesztett, örökletes vakság kezelésére szolgáló kezelés, a Glaxo's Strimvelis, valamint a Novartis és a Kite Pharma rákkezelései. Az Egyesült Államok jóváhagyása áttörést jelent majd a biotechnológiai ipar számára.

Szívfájdalom és remény : Az orvostudomány a betegekről, reményeikről, történeteikről és gyakran tragédiáikról szól. A génterápia hirtelen megérkezése – azzal az ígérettel, hogy végleg véget vet bizonyos pusztító betegségeknek – csak növelte a tétet. Idén egy tinédzser történetét hallottuk, és megpróbálta részt venni egy kísérleti génterápiás kísérletben, mielőtt megvakult. Olaszországból pedig egy zsigerbe vágó történet érkezett a családok szétválásáról, mivel a radikális géncsere megmentett néhány testvért egy agyi betegségtől, de túl későn jött a többiekhez.

elrejt

Tényleges Technológiák

Kategória

Nincs Kategorizálva

Technológia

Biotechnológia

Technikai Politika

Klímaváltozás

Ember És Technológia

Szilícium-Völgy

Számítástechnika

Mit News Magazin

Mesterséges Intelligencia

Tér

Okos Városok

Blockchain

Feature Story

Alumni Profil

Öregdiák Kapcsolat

Mit News Funkció

1865

Az Én Nézetem

77 Mass Ave

Ismerje Meg A Szerzőt

Profilok A Nagylelkűségben

Az Egyetemen Látható

Öregdiák Levelei

Hírek

Mit News Magazine

Választások 2020

Indexszel

A Kupola Alatt

Tűzoltótömlő

Végtelen Történetek

Pandémiás Technológiai Projekt

Az Elnöktől

Fedősztori

Képgaléria

Ajánlott