Egy ember küldetése saját génjeinek feltörésére

Álmában, amiről Brian Hanley mesélt, buszon ül, amikor találkozik egy sötét bőrruhás férfival. A következő dolog, amit megtud, egy megdöntött fémágyon hempereg, és áramütés érte.

Az álom kétségtelenül azokhoz az eseményekhez kapcsolódott, amelyek tavaly júniusban történtek egy plasztikai sebész rendelőjében a kaliforniai Davisben. Hanley kérésére egy orvos a combjába fecskendezte annak a génnek a másolatait, amelyet Hanley, egy PhD mikrobiológus tervezett és rendelt meg egy kutatási beszállító cégtől. Aztán az orvos két hegyes elektródát a lábába merített, és erős áramot vezetett a testébe, amitől az izomsejtjei megnyíltak, és felszívták az új DNS-t.



Az erőfeszítés a második eset VAL VEL Technológiai Szemle dokumentálta a szabályozatlan génterápiát, egy kockázatos vállalkozást, amelyet néhány merész, öregedésgátló kezelések kifejlesztésére törekvő egyén felkarolt. Az a gén, amelyet Hanley az izomsejtjeihez adott, arra készteti a szervezetet, hogy több hatásos hormont termeljen, ami potenciálisan növeli erejét, állóképességét és élettartamát.

A 60 éves Hanley egy egyszemélyes cég alapítója Pillangótudományok , Davisben is. Miután csekély érdeklődést tapasztalt a befektetők részéről a DNS-injekciók segítségével az AIDS-betegek megerősítésére vonatkozó ötletei iránt, úgy döntött, hogy ő legyen az első, aki kipróbálja. Be akartam bizonyítani, meg akartam tenni magamért, és fejlődni akartam – mondja Hanley.

A legtöbb génterápia csúcstechnológiás, több millió dolláros kísérleteket foglal magában, amelyeket vezető orvosi központok nagy csapatai végeznek, a ritka betegségek, például a hemofília kijavítása érdekében. Hanley azonban megmutatta, hogy a génterápia olcsón is elvégezhető ugyanolyan körülmények között, mint a zsírleszívás vagy az orrműtét, és egy napon bárki könnyen hozzáférhet.

Annak érdekében, hogy tovább éljenek, az öregedésgátló gyógyászat néhány rajongója már növekedési hormont fecskendez be, fulleréneket nyel le vagy megavitaminokat nyel le, néha figyelmen kívül hagyva az általános orvosi gondolkodásmódot. Most a szabályozatlan génterápia lehet a következő határ. Szerintem ez átkozottul őrültség – mondja Bruce Smith, az Auburn Egyetem professzora, aki genetikai kezeléseket fejleszt kutyák számára. De ez az emberi természet, és ütközik a technológiával.

Kísérletének befejezéséhez Hanley felhasználta tudományos ismereteit és megtakarított pénzének egy részét. Bennfentes know-how-ját kamatoztatta kellékek beszerzésében, vérvizsgálatok megrendelésében, egy helyi etikai bizottság aláírásának elnyerésében, és egy plasztikai sebészt bevont, aki két kezelésben segített, egy kis adagot 2015-ben, majd egy nagyobbat. tavaly júniusban.

Hanley, aki egy ütött-kopott szedánt vezet, hindu rave zenével dúdolva, egy alulértékelt zseni profiljába illik egy önfejlesztő küldetésben. Ő egy termékeny online kommentelő, akinek a véleménye a sugárzástól az elektromos autókig és a levélkupacok utcai felszedéséig mindenre kiterjed. Tudományos gondolkodása azonban általában megalapozottnak tűnik, és azt mondja, hogy álmának értelme is egyértelmű: Dr. Frankenstein szörnyetegévé vált volna. A tudattalanom valóban nem olyan finom – mondja Hanley. Valami más lettem, nem teljesen én.

Brian Hanley biológus egy tetoválást mutat a combján, amely azt a helyet jelöli, ahol az általa kifejlesztett „DIY” génterápiát alkalmazták.

Hanley vállalkozása felkeltette a nagy bajnoki tudósok figyelmét. Vérét most a Harvard Egyetem kutatói vizsgálják George Church, a neves genomikai szakértő laboratóriumában. Egyház, aki biztosította VAL VEL Technológiai Szemle Hanley bemutatásával azt mondja, tud a barkácsoló génterápia egy maroknyi más esetéről is. És valószínűleg még sok más is van, mondja, bár senki sem biztos benne, mivel a szabályozók nem írták alá a kísérleteket. Ez egy teljesen szabad formájú gyakorlat.

2015-ben mi írt Liz Parrish esetéről, egy vállalkozó, aki nem járt biológiában, aki azt állította, hogy Latin-Amerikában kapott egy adag génterápiát. Parrish rövid ideig Hanley-nél dolgozott, akit az öregedés elleni találkozókról ismert meg. Legalább egy további személy, aki önkezelt génterápián esett át, egy amerikai biotechnológiai vezető, aki nem akarta, hogy tapasztalatait nyilvánosan megismerjék, mert más ügyekben az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságával foglalkozik.

Hanley azt mondja, hogy a kísérlet elvégzése előtt sem szerezte meg az FDA jóváhagyását. Az ügynökség megköveteli a vállalatoktól, hogy kérjenek engedélyt, amelyet új vizsgálati gyógyszer-alkalmazásnak vagy IND-nak neveznek, mielőtt bármilyen új gyógyszert vagy génterápiát beadnának az embereknek. Azt mondták: „Kell egy IND-re”, én pedig: „Nem, nem” – emlékszik vissza Hanley, aki e-maileket keresett a szövetségi hivatal tisztviselőivel. Azzal érvelt, hogy az önkísérleteket mentesíteni kell, részben azért, mert nem jelentenek kockázatot a nyilvánosság számára.

Ez nem azt jelenti, hogy a génterápia veszélyek, például immunreakciók nélkül való. Éveket töltöttem azzal, hogy nem foglalkoztam mással azon kívül, hogy a terveket iteráltam, és azon gondolkodtam, hogy valami elromolhat, mondja. Amikor találkoztam vele a Stanford Egyetem campusán, hogy megvitassuk a projektjét, Hanley felhúzta a tehernadrágját, és három fekete pontot mutatott a bal combján, amelyek az egyik injekció beadásának helyét jelezték. Azt mondja, ha a génterápia tönkrement, a hibabiztos megoldása az érintett szövet műtéti eltávolítása volt.

Tájékozott beleegyezés

Egy nap alatt, amit Hanleyvel töltöttem a Menlo Parkban, úgy tűnt, kitört az energia, és többször összeütközött velem, amikor megpróbáltunk bemenni az ajtón. A munkahelyi génterápia volt ez, egy izgató személyiség, vagy csak egy show? Úgy gondolom, hogy lehetséges az emberek Pókember-szerű átalakulásai közelébe kerülni – mondja a génterápiáról.

Ez a megközelítés leggyakrabban a vírusokon alapul, hogy a DNS-t az ember sejtjeibe szállítsák. Hanley ehelyett az elektroporációnak nevezett egyszerűbb módszert választotta. Ebben az eljárásban a DNS körkörös gyűrűit, úgynevezett plazmidokat elektromos áram segítségével juttatják a sejtekbe. Ha bekerültek, nem válnak az ember kromoszómáinak állandó részévé. Ehelyett a mag belsejében lebegnek. És ha egy gént kódolnak a plazmidba, akkor az elkezd fehérjéket termelni. A plazmidok hatása átmeneti, hetektől néhány hónapig tart.

Viszonylagos egyszerűsége miatt ugyanezt a technikát manapság új módszernek tekintik az újonnan felbukkanó betegségek elleni vakcinák gyors bejuttatására. Augusztusban az Egyesült Államok Nemzeti Egészségügyi Intézete megkezdte az önkénteseknek a Zika-vírus részeit tartalmazó plazmid adagolását.

Hanley egy másik irányba vitte a technikát, és a VGX Animal Health nevű cég több mint egy évtizedes tanulmányait tanulmányozta, amelyek plazmidokat próbáltak behatolni tehenek, vesebetegségben szenvedő kutyák és kismalacok izmaiba. Megvizsgálták a növekedési hormon-felszabadító hormon (GHRH) gén további másolatainak hozzáadását – egy olyan molekulát, amely általában az agyban termelődik. Egyik szerepe az, hogy eljut az agyalapi mirigyhez, ahol maga a növekedési hormon szabályozójaként működik, és felszólítja a szervezetet, hogy többet termeljen. Úgy tűnik, hogy számos más szerepe is van, beleértve az immunrendszer erősítését.

Soha nem próbáltuk ki embereken, de mindabból, amit kutyákon, macskákon, szarvasmarhákon, sertéseken és lovakon láttam, ésszerű előrelépésnek tűnik – mondja Douglas Kern, a VGX-nél dolgozó állatorvos. Nagyon mély pozitív hatásai vannak a legtöbb fajra.

Hanley azt mondja, hogy a számítógépén tervezett egy emberi GHRH gént tartalmazó plazmidot, azzal az ötlettel, hogy AIDS-betegek kezelésére fejlessze ki. De egyetlen befektető sem akarta támogatni a tervet. Arra a következtetésre jutott, hogy a továbblépés az, hogy magát jelölte ki laboratóriumi patkánynak. Hamarosan felkutatott egy tudományos beszállító céget, amely körülbelül 10 000 dollárért gyártotta neki a DNS-gyűrűket. Megmutatta két fiolát a termoszban hozott cuccból, mindegyikben néhány csepp víz volt, fél milligramm DNS-sel sűrítve.

Tanulmánya megtervezése során Hanley kihagyott néhány lépést, amelyeket a legtöbb gyógyszert fejlesztő cég elengedhetetlennek tartott. Azon kívül, hogy az FDA jóváhagyása nélkül folytatta, soha nem tesztelte plazmidját egyetlen állaton sem. A tanulmányhoz engedélyt kapott a kaliforniai Santa Monica-i Regeneratív és Sejtgyógyászati ​​Intézettől, egy magánintézményi értékelő testülettől, vagyis az IRB-től, amely az emberi kísérletek etikai felügyeletét látja el.

Cége azon kérelmében azonban, hogy a GHRH-szintet fiatalosabb szintre emelje, Hanley nem jelezte, hogy ő maga is az alany szeretne lenni. Azt mondja, ez nem probléma, mert olyan jól ismeri a kockázatokat, miután oly sokáig dolgozott az ötleten. Megszemélyesített beleegyezés vagyok, mondja. Nincs nálam tájékozottabb ember a világon.

Ám a vizsgálatban részt nem vevő etikusok jelentős mulasztást látnak. Ha csak azután tudnám meg, hogy jóváhagytam egy protokollt, hogy azt önkísérletezésnek szánták, akkor nagyon boldogtalan lennék – mondja Hank Greely, a Stanford Egyetem jogászprofesszora. Ez az a fajta dolog, amiről egy IRB-nek tudnia kell. Azt mondja, hogy a probléma az objektivitás potenciális károsodása, mint amikor egy orvos családtagok kezelését javasolja – kivéve még ennél is többet, mivel Hanley a terápia tervezője és a címzettje is, és anyagilag függhet az eredménytől.

Egy dolog van, amikor saját magaddal kísérletezel, az egy nagyon-nagyon mély érdekellentét – mondja Greely.

emberek által létrehozott állatok

A videó

Amikor igazolást kértem Hanley-tól, hogy valóban megtörtént a kezelés, ő kötelezte a dokumentációt, és lejátszotta nekem a kísérletről készült videót, amelyet laptopján tárolt. Ebben Hanley jelenik meg alsónadrágban ülve egy orvosi rendelőben. A júniusban rögzített jelenet a sebészt könyöktől lefelé mutatja, rövidnadrágot, futócipőt és fehér vizsgakesztyűt visel. Hanley elmondja, hogy egy edzőteremben találkoztak egymással. A képernyőn kívül Hanley barátnője beszélget, miközben nagy jégcsomagokat raknak a combjára.

Hogy érzed magad? – kérdi az orvos.

Kicsit ideges – válaszolja Hanley.

Aznap a kísérletet Skype-on keresztül Bobby Dhadwar, a Church harvardi laboratóriumának posztdoktora is figyelemmel kísérte, és Hanley lépést tartott a terveivel. Amikor először hallottam, hogy valaki elektroporálni fogja magát, azt hittem, viccel. Általában olyasmi, amit az állatokkal teszünk, mondja Dhadwar.

Az eljárás, amely elektromos kisüléssel jár a szervezetben, fájdalmas. Hanley először 2015 nyarán próbálta ki, érzéstelenítés nélkül. Egy naplójában folyamatosan nyomon követi eredményeit, az érzést a kínzáshoz hasonlította. Hadifogoly! – jegyezte meg. Ez semmiképpen sem elfogadható. Ezen a protokollon kell dolgozni.

Hanley ezúttal hat milligramm Xanax nyugtató mellett döntött, és helyi érzéstelenítőt kapott a combjába. Látható, amint az orvos egy Hanley által épített plexit helyez a biológus combjára. Az orvos egy injekciós tűvel hozzáhajol, hogy a GHRH plazmidok ragadós oldatát fecskendezze a kijelölt helyre. A két elektródát, a villafogak méretű merev, éles tűket is a jig segítségével vezeti a húsba. Az elektródák – egy pozitív, egy negatív – olyan áramkört hoznak létre, mint az autó gyorsindítása.

A videón Hanley combja megremeg, amikor bekapcsolják az áramot, sejtjei egy pillanatra kinyílnak, és a DNS-gyűrűk becsúsznak.

Ez jobb volt, mint legutóbb, hallotta azt mondani.

Az eredmények

Három héttel a júniusi kezelés után Hanley naplója feljegyzi, hogy Bostonba repült. Június 28-án reggel megérkezett Church harvardi laborjába, ahol két hetet töltött egy üres íróasztalnál. A több milliós NIH támogatásban részesülő genetikus egy nagy program keretében 45 különböző génterápiás beavatkozást tesztel egereken, hogy megtudja, melyik hosszabbítja meg leginkább az életüket, vagy éppen fordítja vissza az öregedést.

Church kijelentette, hogy szerinte a génterápia alulértékelt az időskor legyőzésének módja, és hisz egy nem túl távoli forgatókönyvben, mindenki génterápiát szed nem a hemofília, a sarlósejtes vérszegénység vagy más ritka betegség gyógyítása érdekében, hanem az öregedés következményeinek megfordítása érdekében.

Ez teszi Hanley-t a laboratórium jelentős érdeklődésére – ő egyfajta látogató a közeljövőből. Úgy gondoljuk, nagyon érdekes hallani azokról az emberekről, akik öngyógyítást végeznek génterápiával – mondja Dhadwar. Olyan könnyű megszerezni ezeket az anyagokat; csak egy lépés, hogy azt mondd: „Elkezdem kezelni magam”.

Dhadwar elmondta, hogy a laboratórium Hanley-től és Parrish-tól is kapott vérmintát, és méréseket végez annak megállapítására, hogy aktívak-e új gének a testükben. Azt mondta, Hanley esetében a GHRH szintje emelkedettnek tűnt, ami arra utal, hogy a kezelésnek volt hatása, bár figyelmeztetett, hogy eredményei nem véglegesek.

Miközben független génterapeuták jelentkeztek be és távoztak a harvardi laborjából, megkérdeztem Church-et, hogy vajon az orvosi konvenciót megszegő emberek menedékévé válik-e, ha nem a törvényt. Az egyik valós kockázat az, hogy a génterápia a meggondolatlan és nem bizonyított kezelések zónájává válhat. Természetesen nem biztatjuk az embereket erre; valójában arra biztatjuk őket, hogy ne – mondja Church. De nem látja, miért kellene feladnia a lehetőségét, hogy tudományos visszajelzést vagy segítséget nyújtson: nem úgy gondolom, hogy ez annyira menedéket kínál, mint inkább kritikát.

Veretlen

A Hanleyvel folytatott sok beszélgetésben és e-mailben gyakran felmerült bennem a kérdés, hogy mi volt a legmélyebb indítéka, és vajon ő maga is tudta-e ezt. Vajon olyan termékeket kell kifejleszteni, amelyeket az emberek fognak szerelem, ahogy mondta nekem, mintha ő lenne a plazmidok Steve Jobs-ja? Amikor leírtam a kísérletet Greelynek, a jogi etikusnak, azt mondta, hogy William Ernest Henley 19. századi Invictus című versére emlékeztette. Ez az, ami véget ér, én vagyok a sorsom ura: én vagyok a lelkem kapitánya.

Talán azzal, hogy génterápiát végez önmagán, Hanley úgy tudta átvenni az irányítást üzlete, egészsége és személyazonossága felett. A DNS megváltoztatása, nagyon szó szerint, megváltoztatja azt, aki vagy. Azt is lehetővé tette, hogy egy nagy tudományos tóban játsszon olyan emberek mellett, akik valódi tudományt folytatnak, mint például az egyházi laboratóriumban. Ahhoz, hogy részt vehessen ebben a játékban, be kell kapcsolódnia az NIH vagy a Google milliárdjaiba, mondja Hanley. Aki hozzám hasonló, keresek olyan dolgokat, amik beváltak és amiről meg vagyok győződve, aztán hogyan valósítjuk meg?

Szóval mi történik ezután? Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága is beavatkozhat, figyelmeztető levelekkel vagy helyszíni látogatásokkal közbeavatkozhat, vagy ellenőrizheti az etikai testületét. A plasztikai sebész – akinek a nevét Hanley titokban akarta tartani – a kaliforniai orvosi bizottság kérdéseivel szembesülhet. A plazmidokat szállító cégek alaposabban megvizsgálhatják, hogy ki rendeli a DNS-t, és mit terveznek vele kezdeni. Vagy talán a hatóságok egyszerűen másfelé néznek, mert Hanley magán kísérletezett.

Az a fajta figyelem, amelyet Hanley remél, a befektetőktől származik. Lehet, hogy valaki finanszírozni fog egy nagyobb tanulmányt, vagy esetleg van egy gazdag ember, aki szeretne fizetni a kezeléséért.

Hanley büszke arra, amit tett. Létrehozott egy céget, szabadalmakat szerzett, új kapcsolatokat létesített, azonosított egy génterápiát, amely elfogadható előnyökkel jár az emberek számára, részletesen átgondolta a kockázatokat, és úttörő önkéntesnek ajánlotta magát. Hanley szerint a génterápia önmagával összpontosítja az elmét, ez valóban így van.

elrejt

Tényleges Technológiák

Kategória

Nincs Kategorizálva

Technológia

Biotechnológia

Technikai Politika

Klímaváltozás

Ember És Technológia

Szilícium-Völgy

Számítástechnika

Mit News Magazin

Mesterséges Intelligencia

Tér

Okos Városok

Blockchain

Feature Story

Alumni Profil

Öregdiák Kapcsolat

Mit News Funkció

1865

Az Én Nézetem

77 Mass Ave

Ismerje Meg A Szerzőt

Profilok A Nagylelkűségben

Az Egyetemen Látható

Öregdiák Levelei

Hírek

Mit News Magazine

Választások 2020

Indexszel

A Kupola Alatt

Tűzoltótömlő

Végtelen Történetek

Pandémiás Technológiai Projekt

Az Elnöktől

Fedősztori

Képgaléria

Ajánlott