Két univerzális immunsejtekkel kezelt csecsemő rákja eltűnik

A londoni orvosok azt mondják, hogy két csecsemőt sikerült meggyógyítaniuk a leukémiából a világon első alkalommal, amikor egy donortól származó, genetikailag módosított immunsejtekkel próbálták kezelni a rákot.

A londoni Great Ormond Street Kórházban végzett kísérletek felvetik a polcról kapható sejtterápia lehetőségét, olyan univerzális sejtekből, amelyek egy pillanat alatt a betegek vénáiba csepegtethetők.

miért ilyen konzervatív a youtube

A kész megközelítés kihívást jelenthet az olyan cégek számára, mint a Juno Therapeutics és a Novartis, amelyek mindegyike több tízmillió dollárt költött olyan úttörő kezelésekre, amelyek megkövetelik a páciens saját vérsejtjeinek összegyűjtését, megtervezését, majd újrainfúzióját.



Mindkét módszer a T-sejteken – az immunrendszer éhes ragadozósejtjein – támaszkodik, így megtámadják a leukémiás sejteket.

A 11 és 16 hónapos brit csecsemők mindegyike leukémiában szenvedett, és korábban sikertelen kezeléseken estek át – derül ki esetükről szerdán Tudomány Translációs gyógyászat . Waseem Qasim, a teszteket vezető orvos és génterápiás szakértő arról számolt be, hogy mindkét gyermek remisszióban van.

Bár az esetek vonzottak széles körű médiafigyelem Nagy-Britanniában Egyes kutatók azt mondták, hogy mivel a londoni csapat standard kemoterápiát is kapott a gyerekeknek, nem sikerült bebizonyítani, hogy a sejtkezelés valóban meggyógyította a gyerekeket. Van egy csipetnyi hatékonyság, de nincs bizonyíték, mondja Stephan Grupp, a Philadelphiai Gyermekkórház rák immunterápiás igazgatója, aki együttműködik a Novartisszal. Jó lenne, ha működne, de ezt még nem mutatták be.

A Cellectis biotechnológiai cég által kifejlesztett londoni kezelés jogait a közelmúltban értékesítették, és most a Servier és a Pfizer gyógyszergyárak továbbfejlesztik.

A mesterséges T-sejteket (közismertebb nevén CAR-T-t) alkalmazó kezelések újak, és még nem értékesítettek kereskedelmi forgalomban. De lenyűgöző sikert értek el a vérrák ellen. A Novartis és a Juno eddigi tanulmányai szerint a betegek körülbelül fele véglegesen meggyógyult, miután megkapta saját vérsejtjeinek módosított változatát.

De az ilyen személyre szabott kezelések kereskedelmi forgalomba hozatala soha nem látott logisztikai fejfájást okoz. A Grupp azt állítja, hogy a Novartis egy New Jersey-i gyártóközpontot szerelt fel, és 11 ország 25 kórházából szállították be a betegsejteket, módosították, majd gyorsan visszaszállították. A Novartis bejelentette, hogy az Egyesült Államok jóváhagyását kéri a gyermekeknek szánt T-sejtes kezelés értékesítéséhez ebben az évben.

Az immunterápia ígérete hatalmas befektetéseket vonzott, ennek ellenére sok újabb belépő inkább a készenléti megközelítésre fogad. Köztük van biotech óriás Regeneron , Kite Therapeutics , Sorsterápia , és Cell Medical .

A páciens azonnal kezelhető, nem pedig sejteket kell venni a pácienstől, és előállítani azokat – mondja Julianne Smith, az univerzális sejtek ellátására szakosodott Cellectis CAR-T fejlesztési részlegének alelnöke.

a Plútó egy bolygó 2021

A készen kapható megközelítésben a vért egy donortól gyűjtik, majd több száz adagra alakítják, amelyeket aztán lefagyasztva tárolhatnak, mondja Smith. Becsléseink szerint egy adag gyártási költsége körülbelül 4000 dollár lenne, mondja. Ez a páciens sejtjeinek megváltoztatása és visszajuttatása körülbelül 50 000 dollárba kerül.

Bármelyik típusú kezelés valószínűleg félmillió dollárba vagy még többbe kerül a biztosítóknak, ha piacra kerülnek.

Robert Nelsen kockázati tőkebefektető és a Juno Therapeutics alapítója, amely százmilliókat gyűjtött össze az egyéni megközelítéshez, azt mondja, nem aggódik amiatt, hogy a vállalatok univerzális alternatívákat fejlesztenek ki. Amit ők megtehetnek a jövőben, azt mi tehetjük ma – mondta Nelsen egy tavalyi interjúban. És garantálom, hogy még ha a dolgok egyenlőek lennének is, ami nem, akkor is a saját cuccaidat szeretnéd, nem valaki más sejtjeit.

A londoni kezelés arról nevezetes, hogy a legszélesebb körben módosított sejteket, amelyeket valaha is betegnek adtak, összesen négy genetikai változással, ezek közül kettőt a TALEN nevű módszerrel végzett génszerkesztéssel vezettek be. Az egyik változtatás az volt, hogy megfosztják a donor sejteket attól a hajlamuktól, hogy megtámadják egy másik személy testét. Egy másik arra irányítja őket, hogy támadják meg a rákos sejteket.

Az Egyesült Államokban és Kínában a tudósok azon is versenyeznek, hogy génszerkesztést alkalmazzanak a rák és más betegségek jobb kezelésében.

elrejt

Tényleges Technológiák

Kategória

Nincs Kategorizálva

Technológia

Biotechnológia

Technikai Politika

Klímaváltozás

Ember És Technológia

Szilícium-Völgy

Számítástechnika

Mit News Magazin

Mesterséges Intelligencia

Tér

Okos Városok

Blockchain

Feature Story

Alumni Profil

Öregdiák Kapcsolat

Mit News Funkció

1865

Az Én Nézetem

77 Mass Ave

Ismerje Meg A Szerzőt

Profilok A Nagylelkűségben

Az Egyetemen Látható

Öregdiák Levelei

Hírek

Mit News Magazine

Választások 2020

Indexszel

A Kupola Alatt

Tűzoltótömlő

Végtelen Történetek

Pandémiás Technológiai Projekt

Az Elnöktől

Fedősztori

Képgaléria

Ajánlott